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1.成本测算
哪些成本应包括在药物经济学研究中和如何进行成本测算是药物经济学研究的关键，因为它将直接影响研究的结果和结论。在决定一个给定研究内的特定成本时通常要考虑两点：
（1）分析的观点和立场
确定药物经济学研究的观点和立场是不可缺少的，在进行药物评价之前，首先要确认该评价可能获取的观点和立场，是社会、卫生行政部门、病人或保险公司的立场等。立场与观点不同，成本计算项目就不同，进而导致结果的差异。
（2）成本项目的数量
在成本计量与估价的时候，常会遇到以下问题：
①非市场项目和社会间接成本的估价问题。通常用人力资本法来进行测量，即用一般职工的平均工资或农民的平均收入来评价这些时间的消耗或损失。
②成本分摊问题。
③投资性的成本如何计算。主要有两个问题：一是折旧期与折旧额的问题；另一个是正确处理资金时间价值的问题。对前一问题可用敏感性分析来解决，后一问题可用贴现来解决。
④隐性成本的测算。一般可采用意愿支付法（WTP）来进行计算。
2.样本数
样本数是药物经济学研究应考虑的一个重要因素。样本大小的计算取决于获得给定的统计学差异而需要的最小的观察数。
3.偏倚
在药物经济学研究中经常会出现两类偏倚：一类是选择偏倚，一类是混杂偏倚。选择偏倚主要由选择研究对象的方法有问题而导致结果偏离真实情况造成；混杂偏倚是指一个或几个外部变量对疾病的作用与我们要研究的方案对疾病的作用混合在一起，从而歪曲了研究方案与疾病的真实联系。一般来说我们可用随机化的方法、匹配、严格执行选择研究对象的标准，减少中途退出人员的比例等手段来减少选择偏倚。可用限制、分层分析法、多因素分析的方法来减少混杂偏倚。
4.依从性
依从性一般指病人对医生的处理措施执行的程度，在药物的经济学研究中，指按研究人员的规定，应用药物的情况。
5.单中心与多中心研究
只在一个医院或是一个医学中心进行的药物经济学研究，叫单中心研究。如果按照统一设计的方法，同时在若干所医院或医学中心进行同一药物的经济学研究，即多中心研究。多中心研究可以在较短的时间收集到足够多的病例，同时可以比较不同医院的结果，以便找出是否有偏倚存在。但是多中心研究有时对各中心研究的一致性难以保证，必须注意质量控制，统一方法，特别是成本的计算、病例的选择等方面，因多中心的项目成本的价格可能不一致，医疗技术水平也可能不一样，如何解决和处理好这些问题，是确保多中心研究质量的关键。
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